Hasta hace poco, los pacientes con anemia de células falciformes sólo tenían una opción: la hidroxiurea, este ayuda a que los glóbulos rojos mantengan una forma redonda, así como su flexibilidad, lo cual puede ayudar a reducir las complicaciones. En 2017, la FDA aprobó el Endari para reducir las complicaciones agudas. Pero los tratamientos siguen siendo limitados. Entre otras opciones se encuentran: los trasplantes de médula ósea y las transfusiones de sangre. En la actualidad se investiga la regulación de expresión de genes de la familia de β-globina humana , en la búsqueda de nuevos blancos terapéuticos para tratamiento de hemoglobinopatías.
