Técnica de Edición Genómica

En el caso de las β-hemoglobinopatías, como la enfermedad de células falciformes, la corrección génica ex vivo en células madre hematopoyéticas derivadas del paciente seguida de un trasplante autólogo podría usarse para curar las hemoglobinopatías β. Se presenta un sistema de edición de genes CRISPR / Cas9 que combina las ribonucleoproteínas Cas9 y la administración de vectores virales asociados a un donante homólogo para lograr una recombinación homóloga en el gen HBB en células madre hematopoyéticas.

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5898607/